{"id":128797,"date":"2024-02-28T11:21:38","date_gmt":"2024-02-28T14:21:38","guid":{"rendered":"https:\/\/corrientesdetarde.com\/?p=128797"},"modified":"2024-02-28T11:21:50","modified_gmt":"2024-02-28T14:21:50","slug":"lanzaron-un-medicamento-oral-para-pacientes-con-enfermedad-de-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/corrientesdetarde.com\/index.php\/bienestar-y-salud\/lanzaron-un-medicamento-oral-para-pacientes-con-enfermedad-de-fabry\/","title":{"rendered":"Lanzaron un medicamento oral para pacientes con enfermedad de Fabry"},"content":{"rendered":"\n

Un nuevo tratamiento destinado a pacientes con\u00a0enfermedad de Fabry (EF)<\/strong>\u00a0se dio a conocer en la v\u00edspera del D\u00eda Mundial de las\u00a0Enfermedades Poco Frecuentes\u00a0(EPOF) que se conmemora este jueves 29 de febrero. Esta patolog\u00eda cong\u00e9nita de origen gen\u00e9tico se caracteriza por la carencia o ausencia de una enzima que ayuda a la digesti\u00f3n de determinadas sustancias grasas, cuya acumulaci\u00f3n en las c\u00e9lulas genera da\u00f1o en diferentes \u00f3rganos.<\/p>\n\n\n\n

Varios signos y s\u00edntomas pueden ser observados a nivel de los sistemas cardiovascular<\/strong>, renal y nervioso y de la piel con car\u00e1cter progresivo. Su diagn\u00f3stico puede requerir la colaboraci\u00f3n multidisciplinaria entre genetistas, nefr\u00f3logos, neur\u00f3logos, pediatras, dermat\u00f3logos y cardi\u00f3logos, entre otros m\u00e9dicos especializados.<\/p>\n\n\n\n

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El diagn\u00f3stico, la tarea m\u00e1s dif\u00edcil en las Enfermedades Poco Frecuentes. (Foto: Adobe Stock)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

El reconocimiento de las manifestaciones tempranas <\/strong>como el dolor en manos y pies, las molestias abdominales, la escasa o ausente sudoraci\u00f3n y las lesiones de piel antes de los 10 a\u00f1os es uno de los objetivos de prevenci\u00f3n, ya que el beneficio de los tratamientos siempre ser\u00e1 mayor, si se inician en forma temprana. Lamentablemente, aun hoy, hay pacientes en los que el diagn\u00f3stico es sospechado ante la presencia de insuficiencia renal terminal, accidentes cerebrovasculares o enfermedad cardiaca avanzada.<\/p>\n\n\n\n

La importancia del diagn\u00f3stico temprano<\/h2>\n\n\n\n

\u201cDebido a la naturaleza progresiva de la enfermedad de Fabry, el diagn\u00f3stico temprano <\/strong>es fundamental para comenzar lo antes posible el tratamiento. Tanto el tratamiento de reemplazo enzim\u00e1tico endovenoso, como as\u00ed tambi\u00e9n la terapia oral en pacientes con mutaciones susceptibles son alternativas terap\u00e9uticas para esta patolog\u00eda\u201d, detall\u00f3 el Dr. Juan Manuel Politei (M.N. 102.741), m\u00e9dico especialista en Neurolog\u00eda y en Enfermedades Poco Frecuentes. Fundaci\u00f3n SPINE. MN:102741.<\/p>\n\n\n\n

El especialista, indic\u00f3 adem\u00e1s que \u201cel nuevo medicamento puede ser indicado a los pacientes a partir de los 12 a\u00f1os, y es administrado por v\u00eda oral en d\u00edas alternos. Esto \u00faltimo, lo diferencia respecto de los tratamientos de reemplazo enzim\u00e1tico, que implican procedimientos invasivos por v\u00eda endovenosa con una frecuencia bisemanal y reduce el costo para el\u00a0sistema de salud.<\/strong>\u00a0A su vez, evita la formaci\u00f3n de anticuerpos que limitan la eficacia a largo plazo\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Este f\u00e1rmaco cuenta con la evidencia cient\u00edfica requerida para su aprobaci\u00f3n por las agencias regulatorias de Estados Unidos (FDA) y Europa (EMA). El estudio publicado en el New England Journal of Medicine mostr\u00f3 la eficacia del tratamiento al confirmarse que un inicio temprano se asocia a estabilidad de la funci\u00f3n card\u00edaca y renal. Otros estudios reprodujeron estos puntos de eficacia, mostrando una buena respuesta sobre las manifestaciones gastrointestinales y del sistema nervioso perif\u00e9rico. Si bien ya fue lanzado a nivel internacional, Gador es el primer laboratorio argentino en producirlo en el pa\u00eds.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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