{"id":129942,"date":"2024-03-04T11:11:26","date_gmt":"2024-03-04T14:11:26","guid":{"rendered":"https:\/\/corrientesdetarde.com\/?p=129942"},"modified":"2024-03-04T11:11:29","modified_gmt":"2024-03-04T14:11:29","slug":"lograron-un-avance-clave-en-la-investigacion-con-celulas-madre-para-una-enfermedad-genetica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/corrientesdetarde.com\/index.php\/bienestar-y-salud\/lograron-un-avance-clave-en-la-investigacion-con-celulas-madre-para-una-enfermedad-genetica\/","title":{"rendered":"Lograron un avance clave en la investigaci\u00f3n con c\u00e9lulas madre para una enfermedad gen\u00e9tica"},"content":{"rendered":"\n

Un grupo de cient\u00edficos argentinos logr\u00f3 un avance in\u00e9dito en la investigaci\u00f3n de una enfermedad gen\u00e9tica \u201cmuy\u00a0poco frecuente\u201d que genera debilitamiento muscular, lo que posibilitar\u00e1 el estudio de terapias y el desarrollo a futuro de una cura para esta patolog\u00eda, que s\u00f3lo registra algunos cientos de casos en todo el mundo y es \u201cescasamente estudiada\u201d.<\/p>\n\n\n\n

El avance fue publicado recientemente en la prestigiosa revista cient\u00edfica Stem Cell Research y fue resultado de un estudio desarrollado por el Laboratorio de Investigaciones Aplicadas a Neurociencias (LIAN) de la Cl\u00ednica Fleni llevado a cabo por cient\u00edficos de esta entidad y del Conicet.<\/p>\n\n\n\n

\"Los
Los Becarios doctorales Conicet que participaron en el trabajo. (Foto: Prensa)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

A partir de la investigaci\u00f3n que iniciaron en 2019, los cient\u00edficos lograron generar, por primera vez a nivel mundial, las herramientas para modelizar en laboratorio la enfermedad causada por una mutaci\u00f3n del gen FHL1<\/strong>, seg\u00fan precis\u00f3 la instituci\u00f3n a trav\u00e9s de un comunicado. Este avance resulta \u201cesencial\u201d para poder estudiar terapias para la enfermedad, para la que actualmente solo existen opciones paliativas, y a futuro desarrollar una cura a esta patolog\u00eda.<\/p>\n\n\n\n

En Argentina, esta enfermedad tom\u00f3 notoriedad en 2019 tras la campa\u00f1a que llev\u00f3 adelante Thiago Felstinsky, <\/strong>un joven de 20 a\u00f1os que tiene este diagn\u00f3stico. \u201cEs una enfermedad que genera debilitamiento muscular y es s\u00faper poco frecuente, hay solo cientos de casos en el mundo y alrededor de cuatro en Argentina que tienen (esta patolog\u00eda), que est\u00e1 escasamente estudiada en el mundo\u201d, explic\u00f3 en di\u00e1logo con la prensa Luc\u00eda Moro, especialista en c\u00e9lulas madre y edici\u00f3n g\u00e9nica del LIAN e investigadora del Conicet, quien lider\u00f3 la investigaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

C\u00f3mo fue el estudio<\/h2>\n\n\n\n

Durante el estudio, los cient\u00edficos lograron\u00a0generar c\u00e9lulas madre<\/strong>\u00a0a partir de muestras de sangre obtenidas de Thiago y su mam\u00e1 Vanesa, que presentan la mutaci\u00f3n en FHL1. En laboratorio, estas c\u00e9lulas pueden ser transformadas \u201cen c\u00e9lulas del coraz\u00f3n (que tambi\u00e9n es un m\u00fasculo) y del m\u00fasculo esquel\u00e9tico\u201d, lo que permitir\u00e1 \u201cobtener un modelo de la enfermedad\u201d, describi\u00f3 la especialista, quien destac\u00f3 la relevancia de este trabajo para el estudio de enfermedades gen\u00e9ticas y de este tipo de distrofia muscular en particular.<\/p>\n\n\n\n

\u201cEsto nos va a permitir identificar qu\u00e9 es lo que causa esta mutaci\u00f3n, que hoy por hoy se desconoce, o sobre la funci\u00f3n de este gen. Tambi\u00e9n, incluso, avanzar en identificar blancos terap\u00e9uticos\u201d, ampli\u00f3 la especialista.<\/p>\n\n\n\n

La cient\u00edfica explic\u00f3 que para los pr\u00f3ximos pasos el equipo buscar\u00e1 desarrollar una terapia g\u00e9nica que corrija la mutaci\u00f3n y por ende la enfermedad. \u201cEl objetivo es aplicar esta terapia sobre el tejido card\u00edaco y muscular generado en el laboratorio. Si la terapia g\u00e9nica<\/strong> tiene \u00e9xito, podr\u00eda sentar las bases para una futura terapia dirigida a los pacientes y abrir\u00eda el camino para nuevas estrategias de tratamiento que actualmente no existen para estas enfermedades gen\u00e9ticas y otras\u201d, asegur\u00f3.<\/p>\n\n\n\n

La historia de Thiago<\/h2>\n\n\n\n

Desde 2019, Thiago Felstinsky comenz\u00f3 con el apoyo de su familia una campa\u00f1a <\/strong>en redes sociales (a trav\u00e9s de la cuenta @FHL1_Internacional) y logr\u00f3 que numerosas personas destacadas del mundo del deporte -como Lionel Messi y Lionel Scaloni-, del espect\u00e1culo y la pol\u00edtica \u201cse interesen y difundan el pedido para que se investigue su enfermedad\u201d, repas\u00f3 Fleni en el comunicado.<\/p>\n\n\n\n

Por su trabajo de difusi\u00f3n, fue distinguido como personalidad destacada <\/strong>de la Juventud en la Legislatura de la Ciudad de Buenos Aires y, tras la campa\u00f1a, el LIAN se comprometi\u00f3 a contribuir a las investigaciones desde la perspectiva de las c\u00e9lulas madre, \u00e1rea de especialidad en este laboratorio desde hace m\u00e1s de 10 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n

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\u201cComo cient\u00edfica argentina tengo la responsabilidad de responder este tipo de llamados como el de Thiago, donde la investigaci\u00f3n y el desarrollo de tecnolog\u00edas<\/strong> pueden dar soluciones a la sociedad\u201d, expres\u00f3 Moro, a la vez que consider\u00f3 \u201cesencial\u201d que la Argentina pueda seguir avanzando en nuevas tecnolog\u00edas (como la desarrollada por el LIAN) que, incluso, \u201cpueden ser utilizadas para analizar otras enfermedades\u201d, especialmente para aquellas que son poco frecuentes pero que afectan a \u201cmuchos pacientes que no tienen ning\u00fan tipo de respuesta porque no se sabe c\u00f3mo es exactamente la enfermedad ni si tiene cura\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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